RESUMO
Resumen Objetivo: El uso de medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas es el uso de medicamentos en condiciones distintas a las incluidas en su ficha técnica. El objetivo del presente trabajo es analizar las solicitudes de medicamentos fuera de ficha técnica y sus resultados, realizadas por el Servicio de Oncología y Hematología en un hospital de segundo nivel. Materiales y métodos: Se realiza un estudio observacional retrospectivo de todas las peticiones de fármacos "off label" recibidas por el Servicio de Farmacia. Los medicamentos se clasifican según impacto económico, una clasificación propia según el tipo de fármaco y motivo de petición y según su grado de evidencia. Se analiza para cada solicitud los datos demográficos, de diagnóstico y de tratamiento de los pacientes. Se presenta un seguimiento de los efectos adversos, mediana de supervivencia libre de progresión y mediana de supervivencia global. Resultados: Se aprueban 85 solicitudes de tratamiento. La mayoría de los tratamientos son de alto impacto dirigidos principalmente a patologías raras y últimas opciones de tratamiento. Un 22% de las solicitudes presentan alto grado de evidencia. La media de supervivencia libre de progresión (SLP) es de 6,6 meses (IC 95% 5,2-8) y la supervivencia global (SG) es de 9,7 meses (IC95% 8,2-11,2). Un 18,7% de pacientes presentan toxicidad de grado 3-4 al recibir el tratamiento. Conclusiones: A pesar de la heterogeneidad de las patologías, y la baja evidencia, los resultados obtenidos en SLP y SG, junto a la escasa toxicidad obliga a seguir avanzando en la evaluación de este tipo de tratamientos.
Abstract Background and objective: the use of off-label drugs is the use of medications in conditions other than those included in its prescribing information. The objective of this paper is to analyze the off-label drugs applications and their results, performed by the Oncology and Hematology services in a second level hospital. Materials and methods: A retrospective observational study of all requests for "off label" drugs received by the Pharmacy Service is carried out. The drugs are classified according to economic impact, a classification according to the type of drug and the reason for the request and according to the degree of evidence. The demographic, diagnostic and treatment data of the patients are analyzed for each request. A follow-up of adverse effects, median progression-free survival and median overall survival is presented. Results: 85 treatment requests are approved. Most of the treatments are high impact, mainly aimed at rare pathologies and last treatment options. 22% of the requests have a high degree of evidence. Progression free survival (PFS) and overall survival (OS) are 6.6 (95% CI 5.2-8) and 9.7 months (95% CI 8.2-11.2). 18.7% of patients have grade 3-4 toxicity when receiving treatment. Conclusions: Despite the heterogeneity of the pathologies, and the low evidence, the results obtained in SLP and SG, together with the low toxicity, force us to continue advancing in the evaluation of this type of treatments.
